Un fármaco ideal debería ser eficaz y selectivo. Además de estas dos características esenciales, sería importante que fuera de fácil administración, predecible en sus efectos, estable químicamente, que no interaccionase con otros fármacos y que sus efectos fueran reversibles.

La primera característica, la eficacia, se define como la capacidad del fármaco para lograr las acciones terapéuticas. Las autoridades sanitarias de los correspondientes países exigen estudios clínicos que respalden la eficacia de un medicamento antes de su salida al mercado.

Por otra parte, para que el fármaco sea selectivo, éste debería provocar únicamente la respuesta fisiológica para la que está destinado. Esto no se cumple prácticamente para ningún fármaco: casi todos producen efectos colaterales o secundarios. No se pueden evitar y constituyen una fuente de molestias para el paciente, pero en cualquier caso el beneficio terapéutico aportado por el fármaco supera los posibles efectos perjudiciales.

Es muy importante que el fármaco sea de fácil administración: un comprimido, por ejemplo, puede ser autoadministrado por el propio paciente, no causa molestia, y no es necesario prepararlo previamente. En cambio un fármaco que exige  perfusión intravenosa requiere de personal especializado para preparar el inyectable (pueden darse por tanto errores de dosificación, etc.) y es un procedimiento de administración más agresivo que en ocasiones puede requerir monitorización.

Los fármacos en general deben ser reversibles en sus acciones: un anestésico general debe cesar en sus efectos transcurrido un tiempo, y un antidiarreico no debe causar una inhibición permanente de la motilidad intestinal. También es deseable que no interaccionen con otros fármacos, ya que en ocasiones pueden “coincidir” dos fármacos en el mismo paciente, modificándose los efectos terapéuticos esperados si hay interacción entre ambos.

Preferiblemente, los efectos de un fármaco deberían ser totalmente predecibles. Pero no podemos garantizar que la respuesta terapéutica obtenida sea la deseada: en la práctica se encuentra que algunos pacientes no responden al tratamiento, o padecen una reacción adversa, etc.